단국대학교 산학협력단;INDUSTRY-ACADEMIC COOPERATION FOUNDATION; DANKOOK UNIVERSITY
发明人:
이성욱,장병용,이창호,LEE, SEONG WOOK,CHANG, BYEONG YONG,LEE, CHANG HO
申请号：
KR1020110050323
公开号：
KR1020120131864A
申请日:
2011.05.26
申请国别(地区):
KR
年份:
2012
代理人:
摘要：
PURPOSE: A composition for RNA interference(RNAi) and a composition for treating HCV-related diseases using the same are provided to specifically suppress the expression of a target gene. CONSTITUTION: A composition for RNAi contains first and second aptazymes. The first aptazyme contains first aptamer RNA, self-cleaving first hammer head ribozyme RNA, a first communication module which connects the aptamer RNA and hammer head ribosyme RNA, and a site containing an antisense nucleotide sequence for a part or entire part of the target gene. The second aptazyme contains second aptamer RNA, self-cleaving second hammer head ribosyme RNA, a second communication module which connects the aptamer RNA and hammer head ribozyme RNA, and a site containing a sense nucleotide for a part or entire of the target gene.본 발명은 표적 물질 특이적으로 siRNA를 방출하는 RNA 간섭용 조성물 및 이를 이용한 HCV 관련 질환 치료용 조성물에 관한 것이다. 본 발명의 RNA 간섭용 조성물은, 앱타머를 통하여 표적 물질과 특이적으로 결합함으로써 상기 표적 물질의 기능을 억제함과 동시에, siRNA를 방출함으로써 표적 유전자의 발현을 억제하는 활성을 가지므로, 효과적으로 표적 물질이 존재하는 세포에서만 특이적으로 표적 유전자의 발현을 억제할 수 있다. 그 결과, siRNA의 센스 가닥이 다른 유전자에 작용하여 표적 비특이적 활성(off-target effect)을 나타내는 부작용을 감소시키고, siRNA가 세포 내에서 독성 스트레스를 유도하여 세포사를 일으키는 등의 부작용을 감소시킬 수 있다. 특히, HCV가 감염된 세포에서만 특이적으로 HCV의 단백질 발현을 억제하는 siRNA를 방출할 수 있으므로, HCV 단백질 발현을 억제함으로써 HCV의 증식을 효과적으로 억제하고, 그에 따라 효과적으로 HCV 관련 질환을 치료할 수 있다.
