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AMPHOTERIC LIPOSOMAL COMPOSITIONS FOR CELLULAR DELIVERY OF SMALL RNA MOLECULES FOR USE IN RNA INTERFERENCE
专利权人:
发明人:
申请号:
EP10719640.4
公开号:
EP2414519A1
申请日:
2010.03.19
申请国别(地区):
EP
年份:
2012
代理人:
摘要:
The present invention provides method and pharmaceutical composition for efficient delivery of siRNA (small interfering ribonucleic acids) into cultured mammalian cells. In addition, the present invention provides methods and compositions for knocking down the expression of a specific target gene by treating cells with the formulations comprising cationic amphiphile, a neutral colipid and a small RNA molecule. We demonstrate that our method delivers siRNA efficaciously into animal cells for the purpose of RNA interference. The area of medical science that is likely to benefit most from the present invention is RNAi therapeutics.La présente invention concerne un procédé et une composition pharmaceutique destinés à ladministration efficace dARNsi (petits acides ribonucléiques interférents) dans des cellules de mammifères en culture. De plus, linvention concerne des procédés et des compositions destinés à inactiver lexpression dun gène cible spécifique par traitement des cellules avec les formulations contenant une molécule amphiphile cationique, un colipide neutre et une petite molécule dARN. Linvention démontre que le procédé inventif permet dadministrer efficacement lARNsi dans les cellules animales avec pour objectif linterférence ARN. Le domaine des sciences médicales qui bénéficiera probablement le plus de la présente invention est celui des produits thérapeutiques à base dARNi.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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