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Antisense-induced exon exclusion in type VII collagen
专利权人:
サレプタ;セラピューティクス,インコーポレイテッド;サレプタ セラピューティクス,インコーポレイテッド
发明人:
モーリッチ, ダン ブイ.,モーリッチ, ダン ブイ.
申请号:
JP2017562026
公开号:
JP2018518167A
申请日:
2016.06.01
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present disclosure relates to antisense oligomers and related compositions, and methods for increasing the expression of functional human type VII collagen, and methods for treating dystrophic epidermolysis bullosa and related disorders, It also relates to inducing the elimination of exon 80 in human type VII collagen mRNA. Compositions and methods are provided for increasing the expression of functional human type VII collagen protein. In various embodiments, variously described antisense oligomers for reducing the expression level of human type VII collagen mRNA comprising exon 80 are further provided.本開示は、アンチセンスオリゴマーおよび関連組成物、ならびに機能的なヒトVII型コラーゲンの発現を増加させるための方法、ならびに栄養障害型表皮水疱症および関連障害を処置するための方法に関するものであり、またヒトVII型コラーゲンmRNAにおけるエクソン80の排除を誘導することに関する。機能的なヒトVII型コラーゲンタンパク質の発現を増加させるための組成物および方法が提供される。多様な実施形態では、エクソン80を含むヒトVII型コラーゲンmRNAの発現レベルを低下させるための、多様に記載されたアンチセンスオリゴマーもさらに提供される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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