Gene therapy to treat Type I mucopolysaccharidosis

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专利权人:

더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아

发明人:

힌더러 크리스티안,윌슨 제임스 엠.

申请号：

KR1020187025463

公开号：

KR1020180121899A

申请日:

2017.02.02

申请国别(地区):

KR

年份:

2018

代理人:

摘要：

A suspension useful for AAV9-mediated intraspinal / intraocular and / or systemic delivery of an expression cassette containing the hIDUA gene is provided herein. Kits and methods are also provided that contain these vectors and compositions useful for treating MPSI and hirsutism, Hurler-Shay and Shay? Syndrome related symptoms.hIDUA 유전자를 함유하는 발현 카세트의 AAV9-매개 척추강내/낭내 및/또는 전신 전달에 유용한 현탁액이 본 명세서에 제공된다. 또한 MPSI 및 헐러, 헐러-샤이에 및 샤이에 증후군과 관련된 증상을 치료하는 데 유용한 이들 벡터 및 조성물을 함유하는 키트 및 방법이 제공된다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/