REONARD BELL,レオナード ベル,ROTHER RUSSELL P,ラッセル ピー． ローター,ラッセル ピー. ローター
申请号：
JP2017028811
公开号：
JP2017082017A
申请日:
2017.02.20
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients by an inhibitor of a complement.SOLUTION: Eculizumab, a humanized monoclonal antibody against C5 that inhibits terminal complement activation, showed activity in a preliminary 12-week open-label trial in a small cohort of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH). The present study has examined whether chronic eculizumab therapy can reduce intravascular hemolysis, stabilize hemoglobin levels, reduce transfusion requirements, and improve quality of life in a double-blind, randomized, placebo-controlled, multi-center global Phase III trial. It is found that eculizumab has stabilized hemoglobin levels, decreased the need for transfusions, and improved quality of life in PNH patients via reduced intravascular hemolysis.SELECTED DRAWING: None【課題】補体のインヒビターによる発作性夜間血色素尿症患者の処置の提供。【解決手段】エクリズマブ（終末補体活性化を阻害するＣ５に対するヒト化モノクローナル抗体）は、発作性夜間血色素尿症（ＰＮＨ）患者の小さなコホートにおいて予備的な１２週間のオープンラベル試験において活性を示した。本治験は、多施設共同二重盲検無作為化プラセボ対照国際共同第ＩＩＩ相試験において、長期のエクリズマブによる治療が、脈管内溶血を低減させることができるか、ヘモグロビンレベルを安定させることができるか、輸血の必要性を低下させることができるか、及びクオリティオブライフを改善することができるかを検討したものである。エクリズマブは、脈管内溶血の減少により、ヘモグロビンレベルを安定させ、輸血の必要性を低下させ、及びＰＮＨ患者のクオリティオブライフを改善したことが見出された。【選択図】なし
