ANTISENSE OLIGOMERS AND CONJUGATES THAT TARGET PCSK9

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专利权人:

ロシュ イノベーション センター コペンハーゲン エーエス;ROCHE INNOVATION CENTER COPENHAGEN AS

发明人:

NANNA ALBAEK,オルベク ナナ,MAJ HEDTJAERN,ヒズチャーン マイ,MARIE LINDHOLM,リンドホルム マリー,NIELS FISKER NIELSEN,ニールセン ニルス フィスカ,ANDREAS PETRI,ピトリー アンドレーアス,JACOB RAVN,ラウン ヤコプ

申请号：

JP2017231925

公开号：

JP2018064575A

申请日:

2017.12.01

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

PROBLEM TO BE SOLVED: To provide oligomer compounds and conjugates thereof that target intracellular proprotein converting enzyme subtilisin/kexin 9 (PCSK9) mRNA thereby reducing the expression of PCSK9 in treating hypercholesterolemia and related disorders.SOLUTION: Disclosed herein is an antisense oligonucleotide conjugate comprising: a. an antisense oligomer (A) of 12-22 nucleotides in length comprising a consecutive sequence of 10-16 nucleotides complementary to a corresponding length of specific nucleotide sequence； and b. a conjugate moiety (C) attached to the oligomer (A) by a covalent bond, which targets at least one asialoglycoprotein receptor.SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2018,JPO&INPIT【課題】高コレステロール血症および関連障害に対して、細胞内のプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン9型（PCSK9）PCSK9 mRNAを標的とし、PCSK9の発現の低下をもたらす、オリゴマー化合物およびそれらのコンジュゲートの提供。【解決手段】a．対応する長さの、特定なヌクレオチドの配列からなるヌクレオチド配列に相補的である10～16ヌクレオチドの連続配列を含む12～22ヌクレオチド長のアンチセンスオリゴマー（A）と、b．オリゴマー（A）に共有結合で付着した、少なくとも1種のアシアロ糖タンパク質受容体を標的とするコンジュゲート部分（C）とを含む、アンチセンスオリゴヌクレオチドコンジュゲート。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/