VAN ROON-MOM, Wilhelmina Maria Clasina,EVERS, Melvin Maurice,PEPERS, Barry Antonius,AARTSMA-RUS, Annemieke,VAN OMMEN, Garrit-Jan Boudewijn
申请号：
NLNL2014/050698
公开号：
WO2015/053624A3
申请日:
2014.10.07
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要：
The invention relates to means and methods for removing a proteolytic cleavage site, the HCHWA-D mutation or the amino acids encoded by a trinucleotide repeat expansion from a protein comprising providing a cell that expresses pre-m RNA encoding said protein with an anti-sense oligonucleotide that induces skipping of the exonic sequence that comprises said proteolytic cleavage site, HCHWA-D mutation or trinucleotide repeat expansion, respectively, the method further comprising allowing translation of m RNA produced from said pre-m RNA.Cette invention concerne un moyen et des procédés pour éliminer un site de clivage protéolytique, la mutation HCHWA-D ou les acides aminés codés par une expansion de répétition de trinucléotide dune protéine. Le procédé selon linvention consiste à utiliser une cellule qui exprime le pré-ARNm codant pour ladite protéine à laide dun oligonucléotide antisens qui induit le saut de la séquence exonique qui comprend ledit site de clivage protéolytique, la mutation HCHWA-D ou lexpansion de répétition de trinucléotide, respectivement, le procédé consistant en outre à permettre la traduction de lARNm produit à partir dudit pré-ARNm.
