KORDASIEWICZ, Holly,SINGH, Priyam,FREIER, Susan, M.,COLE, Tracy, A.
申请号：
USUS2018/060097
公开号：
WO2019/164562A3
申请日:
2018.11.09
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of SNCA mRNA in a cell or animal, and in certain instances reducing the amount of alpha-synuclein protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to ameliorate at least one symptom or hallmark of a neurodegenerative disease. Such symptoms and hallmarks include motor dysfunction, aggregation of alpha-synuclein, neurodegeneration, cognitive decline and dementia. Such neurodegenerative diseases include Parkinson's disease, dementia withLewy bodies, diffuse Lewy body disease, pure autonomic failure, multiple system atrophy, neuronopathic Gaucher's disease and Alzheimer's disease.L'invention concerne des composés, des procédés et des compositions pharmaceutiques permettant de réduire la quantité ou l'activité de l'ARNm de mRNA dans une cellule ou chez un animal et, dans certains cas, de réduire la quantité de protéine d'alpha-synucléine dans une cellule ou chez un animal. Ces composés, procédés et compositions pharmaceutiques sont utiles pour faire régresser au moins un symptôme ou un signe d'une maladie neurodégénérative. De tels symptômes et signes peuvent être la déficience motrice, l'agrégation de l'alpha-synucléine, la neurodégénérescence, le déclin cognitif et la démence. De telles maladies neurodégénératives peuvent être la maladie de Parkinson, la démence à corps Lewy, la maladie à corps de Lewy Diffus, la défaillance autonome pure, l'atrophie multisystématisée, la maladie de Gaucher neuronopathique et la maladie d'Alzheimer.
