BCL11A homing endonuclease variants, compositions and methods of use

• 收藏
• 分享

专利权人:

インコーポレイテッド;ブルーバード;バイオ，

发明人:

ジャージョル， ジョーダン,マン， ジャスディープ

申请号：

JP2019503701

公开号：

JP2019525759A

申请日:

2017.07.25

申请国别(地区):

JP

年份:

2019

代理人:

摘要：

The present disclosure provides improved genome editing compositions and methods for editing the BCL11A gene. The disclosure further provides genome-edited cells for preventing, treating, or ameliorating at least one symptom of abnormal hemoglobinosis.本開示は、向上したゲノム編集組成物、およびＢＣＬ１１Ａ遺伝子を編集するための方法を提供する。本開示は、異常ヘモグロビン症の少なくとも１つの症状を予防、治療、または改善するためのゲノム編集した細胞をさらに提供する。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/