In certain embodiments, the present disclosure provides compositions and methods for treating Pompe disease.La présente invention concerne des polypeptides chimères comprenant un polypeptide d'alpha-glucosidase acide (GAA) mature et une fraction d'internalisation. Une fraction d'internalisation donnée à titre d'exemple selon l'application est l'anticorps 3E10 qui est capable de passer à travers une membrane cellulaire via un transporteur de nucléosides équilibrant 2 (ENT2) et se lier à l'ADN. La présente invention concerne en outre des méthodes et des utilisations desdits polypeptides chimères pour le traitement de la maladie de Pompe, l'augmentation de l'activité de l'enzyme alpha-glucosidase acide dans une cellule et la diminution de l'accumulation du glycogène dans le cytoplasme, les lysosomes et les vacuoles autophagiques des cellules.
