KHVOROVA, Anastasia,NIKAN, Mehran,HASSLER, Matthew,OSBORN, Maire,HARASZTI, Reka,COLES, Andrew,TURANOV, Anton,ARONIN, Neil
申请号：
USUS2016/046810
公开号：
WO2017/030973A1
申请日:
2016.08.12
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
Provided herein are self-delivering oligonucleotides that are characterized by efficient RISC entry, minimum immune response and off-target effects, efficient cellular uptake without formulation, and efficient and specific tissue distribution.La présente invention concerne des oligonucléotides à auto-administration qui sont caractérisés par une entrée efficace du complexe RISC, une réponse immunitaire et des effets hors cible minimaux, une absorption cellulaire efficace sans formulation, et une distribution tissulaire efficace et spécifique.
